新生儿缺血缺氧性脑病

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经济半小时干细胞治疗脑瘫安全有效 [复制链接]

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有这么一群特殊的孩子,他们有的站不直,走不稳,有的听不见,说不出。这并不意味着他们笨,他们只是比别人“慢”了一点。——慢天使脑瘫(CerebralPalsy)是一种小儿时期中枢神经障碍疾病,病变的部位在头部,累及四肢功能。同时还会伴有智力缺陷、癫痫、行为异常,精神障碍以及视觉、听觉、语言障碍等病症,是目前常见的儿童主要疾病之一。脑瘫患儿也被人称为“慢天使”。据世界卫生组织(WHO)数据显示:美国脑瘫患儿有75万,患病率大约2.5‰。日本脑瘫患病率1.5‰,丹麦2.08‰,英国1.8-5‰;在中国0-6岁儿童的脑瘫患病率为1.8-4‰,并以每年4.6万的速度递增。有资料报道:中国有多万脑瘫患儿,相当于一个中等城市的总人口数。一般脑瘫出生前因素占15-20%,围生期因素占60-70%,出生后因素占15-20%。窒息、低体重儿、重症*疸为脑瘫的三大主要致病因素。

诊断脑瘫的五个要素

1、运动发育落后或异常运动发育落后表现在粗大运动和精细运动两方面正常小儿运动发育的特点和顺序是:头尾方向,即自颈椎向胸椎、骨盆进行,从卧位向坐位、立位发育;近位向远位发育,俯卧位时肩支撑向肘、手支撑发育;总体运动向分离运动发育;由反射向随意运动发育;由粗大运动向精细运动发育;连续不断地发育。正常儿童随着月龄和年龄的增加,每一年龄段的运动发育会遵循上述规律而达到一定水平。如3个月时能抬头;4~5个月时能主动伸手触物,两手能在胸前相握,能在眼前玩弄双手;6~7个月时会独自坐而不跌倒;8~9个月时会爬,双上肢或下肢交替移动;1岁时能独自站立;1岁~1岁半时能行走。精细运动检查可通过手的握持进行判断。新生儿时是握持反射,3个月时是尺侧握,5个月是手掌握,6~7个月是桡侧手掌握,8个月是桡侧手指握,10个月以后可完成抓握动作,然后是有目的的使用手。脑瘫患儿运动发育不能按照正常规律,达到上述同一年龄段运动发育的水平。2、肌张力异常通过被动运动,屈曲、伸直、旋前、旋后肢体了解肌张力小婴儿可握住其前臂摇晃手,握住小腿摇摆其足,通过观察手和足的活动范围判断肌张力。还可根据关节活动范围判断,关节活动范围大,说明肌张力低,反之肌张力高。可通过“围巾征”、股角、窝角、足跟触耳试验、足背屈角、“牵拉试验”等进行判断。脑瘫患儿多有肌张力的改变。痉挛型脑瘫以屈肌肌张力增高为主,表现为“折刀式”。手足徐动型脑瘫早期肌张力多不增高或表现为减低,随着年龄增加呈现静止时无明显增高,有意识活动时则增高。强直型屈肌和伸肌肌张力均增高,表现为“铅管状”或“齿轮状”。共济失调型肌张力多不增高或可能降低。3姿势异常脑瘫患儿异常姿势多种多样,与肌张力异常和原始反射延迟消失有关姿势是无意识的、稳定的,表现一定的位置关系,反映肌张力、中枢神经系统状态,为运动做准备。脑瘫患儿俯卧位时主要表现为臀高头低,不能抬头或抬头困难,双上肢不能支撑躯干,肩部着床;或双上肢内收、内旋、屈曲,两手握拳,下肢伸直;也可表现为一侧异常或两侧非对称。仰卧位时可能出现非对称性紧张性颈反射,也可能头后仰,下肢伸直,角弓反张。肌张力低下时可能呈青蛙状。由仰卧位牵拉成坐位,正常儿童4~5个月时头即不明显后垂,两上肢能主动屈曲。脑瘫患儿可表现为躯干拉起,但头后垂;一侧伸直,足跖屈;双下肢均伸直伴足跖屈;一侧上肢正常呈屈肘动作,另一侧则伸直;牵拉时不经坐的过程直接成为直立姿势;头极度后垂,脊柱背屈。直立悬空位时,双下肢内旋、伸直、尖足、两腿交叉呈剪刀状。直立位时,下肢不能支持体重,躯干前屈头后仰,臀后倾,双下肢屈曲成X形或膝反张,足尖着地。手足徐动型主要表现为姿势的不对称、不协调和不稳定以及不随意运动。其他各型很少单独出现。4、反射异常反射异常主要表现为原始反射延缓消失,保护性反射减弱或延缓出现,各类平衡反应延缓出现。痉挛型脑瘫可表现为深反射活跃或亢进,可能引出踝阵挛及病理反射,但小年龄组主要观察反射的对称性。综上所述,脑瘫的主要特征是:①四肢和躯干的非对称;②某种固定的运动模式;③抗重力运动困难;④分离运动困难;⑤发育不均衡;⑥肌张力不平衡;⑦原始反射残存;⑧存在异常的感觉运动;⑨联合反应和代偿运动。5、辅助检查头部影像学检查对于临床症状明显的脑瘫患儿不必进行CT检查,但需要明确是否存在脑畸形、脑积水、硬膜下血肿,明确脑损伤的部位、脑萎缩的程度时需要进行检查。痉挛型脑瘫常在额叶、顶叶有低密度区,侧脑室扩大或中间部异常。但这些均不是脑瘫的特异性表现,与病型、病情、病因、合并症有关。手足徐动型脑瘫较少发现CT改变,可能与脑细胞变性较轻、基底节区明显色素沉着,CT目前尚不能显像有关。手足徐动型与痉挛型的混合型脑瘫可见第三脑室扩大和侧脑室扩大。共济失调型脑瘫表现为第四脑室扩大及小脑低密度区,亦可见小脑萎缩。二者同时存在时可出现痉挛的表现。干细胞治疗脑瘫:给“慢天使”一个新的希望很多人以为,随着医学不断发展,社会不断进步,脑瘫的发病应该会减少。而实际上,更多的早产儿、低体重儿因为医学的进步得以存活,加上高龄产妇的增加,我国的脑瘫发病率并没有降低。脑瘫按严重程度分为轻度,中度,重度或无症状;按运动障碍性质分为痉挛型和非痉挛型;按粗大运动功能评估结果分为1-5级;按受影响的肢体部位分为单瘫、偏瘫、双瘫和四肢瘫痪。△脑瘫按肢体分类目前脑瘫还主要依赖于康复治疗,大部分患儿还需要先接受外科手术治疗。当今临床治疗脑瘫的手段,仅能保住患者的生命,却无法让他们重获生活的尊严。患者迫切需要一种新的治疗技术。脑瘫主要是因为大脑受损,进而导致神经元(即神经细胞)逐渐丧失,在神经元中断的状态下,运动能力发育受到严重影响,部分患儿还存在语言、智力发育不全或者癫痫、听力、视力障碍等症状。治疗脑瘫的关键是探寻切实可行的修复神经元的方法!然而,神经系统的损伤修复一直是医学界一大难题,神经细胞甚至一度被认为是不可再生的细胞。在医学家及社会各界的不懈努力下,对脑瘫患儿的治疗和减轻其残障程度的有关研究取得重大突破。多项研究表明,干细胞对于脑外伤、脊髓损伤、共济失调、脑胶质瘤以及脑卒中的治疗可以起到明显的改善作用,为治疗脑瘫带来新的希望。干细胞能够分泌多种营养因子及细胞因子,可调节细胞生长的微环境,并具有抗炎效应,同时生成类神经元细胞及髓鞘产生细胞,重塑神经回路。基于干细胞具有自我更新能力,可分化为神经元,星形胶质细胞,少突胶质细胞潜能的神经前体细胞,在移植后分化的神经元补充缺损的神经元,并促进小儿脑组织中的神经细胞分化发挥功能,恢复脑神经的正常生长发育,改善大脑的认知功能障碍。世界卫生组织(WHO)小儿疾病研究所官方发文证实,干细胞在治疗脑瘫方面有效率高达72%以上,远远超过现有的其他治疗手段。国内治疗案例在干细胞治疗脑瘫领域,我国始终走在国际前沿。近年来,国内干细胞研究不断取得突破性进展,在年,《脐带间充质干细胞/神经干细胞治疗小儿脑性瘫痪的临床研究》项目已经通过卫计委备案并启动,使用干细胞治疗正式进入了临床试验阶段,评估神经干细胞、脐带间充质干细胞治疗小儿脑性瘫痪的安全性和有效性的标准化方案基本建立。

年,*事医学科学院情报部门检索证实,全球首例用神经干细胞脑移植的方法治疗缺血缺氧性小儿脑性医院取得巨大成功。

一名出生70多天的小儿脑性瘫痪女婴进行了神经干细胞移植手术,接受治疗后经观察测评,这名患儿的智力发育追赶上了同龄小儿,智力运动评估从入院时不足1月龄基本达到了3月龄。

年,《中国全科医学》对51例使用脐带间充质干细胞治疗脑瘫进行了报道。治疗1个疗程后,患儿日常活动能力得到很大提升,证明间脐带充质干细胞对无智力障碍脑瘫患儿治疗有效。

年,医院团队在《武警医学》上发表了11例自体间充质干细胞移植治疗脑瘫的2年随访结果。随访结果显示,干细胞移植3个月后患儿运动功能明显改善;6个月后运动能力没有出现倒退现象,同时语言功得以改善;12个月语言能力未出现倒退。证实间充质干细胞转化神经干细胞移植治疗脑瘫的安全性和有效性。

年,《武警医学》医院功能神经外科团队,使用脐带间充质干细胞移植治疗25例脑瘫患儿进行了报道。通过腰椎穿刺干细胞移植术,显著改善了脑瘫患儿的流涎症,提高了脑瘫患儿生活质量。

△《经济半小时》聚焦医疗行业创新时:脑瘫儿的“春天”

同年,大连医院副院长、国家首批备案干细胞临床研究机构负责人、国家地方联合工程实验室主任刘晶教授,带领团队正式启动了中国第一个神经干细胞治疗小儿脑瘫的临床研究项目。证明接受干细胞治疗的患儿在大运动、精细运动以及精神症状等方面均均有不同程度改善,特别是精细运动和行走能力尤为明显。

△患者在接受一个疗程后,可以独立行走,效果明显

年,西安交通大学医学院神经生物学研究所吕海侠教授在细胞移植期刊(CellTransplantation)上发表了一篇研究成果。通过随机、安慰剂对照的脐带血间充质干细胞输注治疗脑瘫患儿,结果显示脐带血治疗组患儿的症状改善程度显著优于对照组。证实脐带间充质干细胞治疗脑瘫安全且效果显著。

这项临床研究入组了54名患儿,平均分为两组。治疗组的27人在大约一个月内接受了4次脐带间充质干细胞输注(单次细胞量为5x10^7,每次间隔7天),而对照组的27人输注的是0.9%生理盐水。两组受试者均同时接受基础康复治疗。完成输注治疗后,54名患儿分别在3、6、12、24个月的时候接受随访观察。△表1临床试验开始时患者统计学数据从表1可以看出,脐带血治疗组和对照组之间的入组情况是均衡的。无论是患儿的平均年龄和不同年龄区间分布,还是出生体重、早产儿占比、男性占比、临床试验前已接受康复治疗的患儿占比,两个组之间都无明显差异。

△表2不良事件记录

不良事件是受试者在接受治疗或研究时所发生的、未能预见的医疗事件,与所用药物或治疗不一定存在因果关系。从此项临床试验的不良事件记录来看,两组患儿发生的不良事件大部分都是轻微级别,无严重不良事件,脐带血输注治疗脑瘫是安全的。

△粗大运动功能评分改善情况

粗大运动功能测试评分(GMFM-88)的结果显示,脐带血治疗组显著优于对照组,4次随访的差异明显(P0.01为有显著统计学差异),且随着时间的推移有进一步扩大差距的趋势。

△粗大功能评分分项改善情况

从粗大功能评分分项改善情况可以看出,相对于安慰剂对照组,脐带血治疗组的行走、跑跳、爬行屈膝等功能改善更加明显,且随着时间的推移有进一步扩大差距的趋势。而站、坐、躺和翻身功能同样也有不同程度的改善。

△综合功能评分改善情况

综合功能评分(CFA)结果表明,脐带血治疗组同样显著优于对照组,4次随访的差异明显(P0.01),且随着时间的推移有进一步扩大差距的趋势。

△综合功能评分分项改善情况

从综合功能评分分项的结果同样可以得出结论,脐带血治疗组的自理能力、社会适应能力、语言能力、运动能力和认知能力相对于安慰剂对照组有更加明显的改善,并且随着时间的推移有进一步扩大差距的趋势。除了GMFM-88评分和CFA评分的明显改善,脑电背景活动减慢的患者在接受脐带血输注治疗后,研究者也观察到弥漫性慢波活动的减少。从综合功能评分分项的结果同样可以得出结论,干细胞治疗组的自理能力、社会适应能力、语言能力、运动能力和认知能力相对于安慰剂对照组有更加明显的改善,并且随着时间的推移有进一步扩大差距的趋势。总的来说,这项为期两年的临床试验证实了间充质干细胞治疗脑瘫是安全的,效果也非常显著,间充质干细胞在脑瘫等神经系统疾病等领域的应用前景值得我们期待。重磅:诱导多能干细胞治疗肌肉萎缩症的研究新进展!Cell子刊:移植源自人类干细胞的视锥细胞有望恢复视力!CCTV-10:干细胞疗法显奇效!折磨8年的糖尿病竟被「根治」!高血压"终结者"——干细胞,让您重获健康,轻松“解压”!干细胞“年轻因子”新发现,为治疗骨关节炎提供新可能!干细胞一次性征服人类三大天敌:衰老、免疫力、癌症!干细胞、免疫细胞可以应用在哪些领域?央视给你答案!对话生命科学家裴端卿:人体细胞已可“长生不老”年过半百,仍盼四胎

钟丽缇畅谈干细胞疗法的回输感受与抗衰心得!干细胞将像手机般改变生活,未来5-10年“慢病”或能根治!一栋房子可以维持多久?如果你不断维护它,将它坏的部分及时修复,那么它可能永远也不会倒。相反,如果你不维护它,它很快就会成为废墟。我们可以很好的维护一栋房子,就同样能很好的维护我们自己。我们可以让房子永生,也可以让我们自己永生。

---《奇点临近》

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