一项有关鞘内注射脐带间充质干细胞(UCT-MSC)治疗在脑瘫临床的试验表明，脐带间充质干细胞移植是安全可靠的，并且有希望改善临床与影像学结果，这为脑瘫治疗提供了新的思路。
围产组织来源间充质干细胞具有潜力治疗脑瘫
脑瘫(CP)的表现为持续性存在的中枢性运动以及姿势发育障碍、活动受到限制，是发育中胎儿或婴幼儿脑部非进行性损伤所致永久性中枢神经系统的疾病。脑瘫全球流行率高达约3/人。目前我国脑瘫还无法完全治愈，也没有明确的策略可以预防，最主要的治疗措施就是进行功能的训练，在功能训练中配合用矫形器，对于痉挛型脑瘫患者可通过手术进行畸形的矫正。
中枢神经系统（CNS）已经无法再生新细胞，产生的损害基本上是永久性的，基于干细胞具有自我更新和分化为其他细胞类型的能力，将干细胞疗法用在神经系统疾病的治疗是目前的研究热点。
间充质干细胞(MSC)可释放神经营养因子与抗氧化分子、血管生成剂、抗炎剂、抗纤维化剂和抗凋亡剂等，从而增强组织的修复能力。
脐带和胎盘中都含有大量的干细胞，源自脐带胎盘的细胞免疫原性低、移植物抗宿主的风险较低。该研究则通过随机、双盲的对照，评估鞘内注射脐带组织间充质干细胞疗法的安全性以及有效性。
72名患者参与，接受干细胞治疗后明显改善
临床试验排除了其他类型脑瘫后，将72名患者，痉挛性脑瘫（4-14岁）平均分为试验组和对照组两组。
试验组接受脐带间充质干细胞的治疗，而对照组则接受假手术。分别在术后1、3、6以及12个月对患者进行大运动的功能测量（GMFM）-66和改良Ashworth量表(MAS)的评估；术后的6个月和12个月对儿科残疾评估量表(PEDI)以及CP生活质量(CP-QoL)进行评估；术后的12个月进行MRI和DTI。监测受试者随访期间的任何不良的事件。
实验的结果显示，实验组接受干细胞治疗的12个月后，平均GMFM-66评分有显著的增高，MAS评分明显下降；PEDI总分有增加，在活动参与和沟通等领域的明显改善。
运动障碍，是脑瘫患者最常见的残疾症状。与对照组相比，在注射干细胞的6个月后，显著改善了患者的运动功能。并且这种改善一直持续到随访的结束之后。在最后一次随访（1年），实验组平均GMFM-66评分下降，MAS有增加。
研究提示，增加注射频率可在更长时间内提高疗效。
研究表明脑瘫患儿生长运动潜在5～7岁之后趋于平稳，那或许该年龄段儿童会有更好治疗的效果。同时脐带细胞移植无侵入性、无痛，更加安全，适合于儿童与青少年。
影像学上，没有观察到参与者的MRI显着改善，试验组的DTI分析显示优于对照组，DTI数据显示，使用干细胞治疗病例的白质结构完整性显著改善。
这项临床试验中，鞘内注射脐带间充质干细胞治疗脑瘫安全性再次被证实。间充质干细胞治疗组中两个病例在鞘内细胞注射后24小时之内出现发烧，但自发消退且未诊断出感染（例如脑膜炎）。手术后24小时内报告其他不良事件包括有轻度至中度烦躁、头痛、腰痛和呕吐。目前所有症状都得到解决，并在随访期间没有报告严重以及不良事件。
小结
由于脑瘫孩子的脑组织受到不同程度的损伤，目前没有完全治愈的办法，目前合理的康复治疗可以改善患儿的临床症状。这是第一个在脑瘫患者鞘内细胞注射后使用定量DTI的临床试验，取得了积极的临床结论。
在我国，自然学术会议——妇女儿童国际学术研讨会公开了一组数据，广州市儿科研究所开展对脑瘫患儿的干细胞治疗，目前10例脑瘫患儿接受干细胞治疗后显示有效，受损神经细胞得到保护和修复，肢体功能障碍从5级改善到了4级甚至3级。这一组数据给干细胞治疗脑瘫增添了新希望。
期待未来这一疗法能有更多的临床证据支持，并获得长期疗效，让万千脑瘫患儿获得新生。
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