MesoblastLtd是一家总部位于澳大利亚墨尔本的生物技术公司，是同种异体（通用型）细胞疗法的全球领导者，致力于开发以细胞为基础的再生治疗产品，用于炎症性疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）肿瘤药物咨询委员会（ODAC）以压倒性的投票结果（9票赞成，1票反对）认为，现有数据支持同种异体细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L）治疗儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病病（SR-aGVHD）的有效性。在美国，对于12岁以下SR-aGVHD儿童患者，目前尚无FDA批准的治疗药物。
ODAC是一个独立的专家小组，负责评估数据的有效性和安全性，并向FDA提供适当的建议。尽管FDA会考虑专家组意见，但关于产品批准的最终决定完全由FDA做出，并且小组的建议不具约束力。目前，Ryoncil正在接受FDA的优先审查，处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为年9月30日。如果获得批准，Mesoblast公司计划将Ryoncil立即推向市场。此前，FDA已授予Ryoncil治疗SR-aGVHD的快速通道资格（FTD）。
Mesoblast首席医疗官FredGrossman博士表示：“类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）是一个存在极端需求的领域，特别是在12岁以下的脆弱儿童患者中，这些患者尚无批准的治疗方法。我们对今天的结果感到非常鼓舞，并致力于与FDA合作，完成Ryoncil治疗与异基因骨髓移植有关的这种危及生命并发症的审查。”
remestemcel-L是一种同种异体间充质干细胞（MSC），来源于不相关供体骨髓中分离的MSC并进行培养扩增制备而成。remestemcel-L通过静脉输注给药，具有免疫调节作用，通过下调促炎细胞因子的产生、增加抗炎细胞因子的产生、并能将自然产生的抗炎细胞招募到相关组织中，来对抗与多种疾病相关的炎症过程。
急性移植物抗宿主病（aGVHD）是一种潜在危机生命的疾病，发生在约50%的接受异基因骨髓移植（BMT）患者中。在全球范围内，每年有超过3万例患者接受异基因BMT，主要是在治疗血液癌症期间，20-25%是儿童。在aGVHD最严重类型（C/D级或III/IV级）的患者中，12个月死亡率高达90%。在美国，对于12岁以下SR-aGVHD儿童患者，目前尚无FDA批准的治疗药物。
Ryoncil的生物制品许可申请（BLA）中纳入了多项临床试验。Ryoncil已在三项临床研究中被用于治疗例SR-aGVHD儿童患者。在扩大获取项目中，Ryoncil被用作挽救疗法，治疗了例接受机构标准护理（类固醇和其他药物）治疗失败的SR-aGVHD儿童患者。在开放标签III期试验中，Ryoncil还被用作一线疗法治疗了55例SR-aGVHD儿童患者，其中89%为C/D级疾病。
在BLA中，Mesoblast公司还纳入了西奈山急性GVHD国际联合会（MAGIC）同期数据库中接受机构标准护理治疗、与开放标签III期入组标准和疾病严重程度相匹配的儿童对照组患者数据。开放标签III期研究与MAGIC同期对照组的对比分析结果，支持了Ryoncil在SR-aGVHD儿童患者中的有效性，特别是在最严重的儿童患者中的有效性和生存获益。这些结论得到了扩大获取项目中例儿童结果的支持。
具体数据为：开放标签III期研究中，接受Ryoncil治疗的55例SR-aGVHD儿童患者（89%患有C/D级疾病），第28天总缓解率为70%、第天生存率为75%。这些结果优于来自MAGIC同期数据库中相匹配的30例SR-aGVHD儿童患者的结果，在该对照组中，第28天总缓解率为43%、第天生存率为57%。
目前，Ryoncil正在多项临床试验中，评估治疗多种炎症性疾病，包括SR-aGVHD（儿童、成人）、慢性GVHD、生物制剂难治性克罗恩病、缺氧缺血性脑病、大疱性表皮松解、老年肺部疾病患者。
Ryoncil通过静脉注射给药，目前正在多项临床试验中，评估治疗多种炎症性疾病，包括老年肺部疾病患者、成人和儿童SR-aGVHD、慢性GVHD、生物制剂难治性克罗恩病、缺氧缺血性脑病、大疱性表皮松解。
原文出处：FDAadvisory